项目概述:腺相关病毒(AAV)是当前最受欢迎的人类基因治疗载体。AAV是所知的唯一的能整合到人类19号染色体上特定位点的载体。
迄今,AAV载体已使用于肺囊性纤维化、血友病、帕金森病(Parkinson's Disease,PD)和其他疾病的一期和二期临床试验治疗。干细胞是能不断进行细胞分裂,并且能分化的原始细胞。干细胞基因治疗是利用AAV能定点整合的特点和干细胞的细胞分裂能力的方法。AAV能够永久地,安全地改造干细胞。 改造后的干细胞被扩增,然后被提供给患者用于治疗疾病。帕金森病的干细胞基因治疗是用AAV将治疗帕金森病的基因转入到神经干细胞19号染色体上的特定位点(AAVS1)。然后培养出用于治病的神经干细胞株。该神经干细胞株就可以用于治疗帕金森病。
帕金森病(PD)是中老年人中常见的中枢神经系统变性疾病。帕金森病的发病率相当高,每一百个中国人(年龄>或=65)有1.7 人。 所以,治疗帕金森病的药物将有数十亿的商业市场。帕金森病的干细胞基因治疗将在一年左右的时间进入临床试验; 需要吸收二百万RMB的启动基金。公司拟通过吸收新股东参股的形式融资。干细胞基因治疗具有广泛的应用前景,还可用于老年痴呆症,癌症基因治疗,核酸疫苗和长寿抗衰老。