项目概述：RNA 干扰是一种特异性的高效基因封闭技术，它对病毒（包括乙型肝炎病毒,HBV）的抑制作用已得到了充分的证实，首个利用RNA 干扰治疗呼吸道合胞病毒感染的药物ALN-RSV01 已在美国由Alnylam 制药公司正式申请I期临床实验。干扰RNA 能特异性的切割并降解HBV 前病毒基因组RNA 及亚基因组RNA，从而有效地抑制HBV 的复制及病毒蛋白的合成。在患者体内干扰
RNA 要做到完全的抑制HBV 复制，其前提是要有一种高效地投递/表达干扰RNA的手段，保证能持续性的切割并降解病毒RNA。
本项目拟用HBV 衍生载体作为干扰RNA 的表达载体（在特定部位插入多个针对HBV 不同保守区的RNA 干扰盒构成多重干扰RNA 缺陷病毒表达载体）。因为载体源于HBV，所以具有天然的靶向投递特性。当载体进入有HBV 感染的细胞后，一方面表达干扰RNA 切割HBV 转录的RNA，另一方面也抢夺HBV 表达的各种蛋白，再次包装/复制成新的子代载体。表达载体在患者体内条件性复制（依赖患者感染的HBV）不仅放大了干扰RNA 的作用效能，更重要的是；使干扰RNA 表达载体能持续存在，由此保证了干扰RNA 能对HBV 产生高效及持续性的抑制作用。用HBV 衍生载体表达干扰RNA 同时具备了靶向投递及条件性复制两大特性。
用HBV 衍生载体表达干扰RNA 治疗HBV 感染对已感染HBV 的患者来说没有引入任何新的风险因素，因此不必担忧可能带来的安全性问题。并且，载体是多缺陷病毒，本身不能独立复制也不表达任何病毒蛋白。
综上所述；用HBV 衍生载体投递/表达干扰RNA 治疗HBV 感染很完美的兼顾了基因治疗所要求的安全及高效两大重要指标。并且在关键的RNA 干扰技术及HBV 衍生载体两方面已具备了很好的前期研究基础，极具希望被开发成一种全新的抗HBV 基因治疗药物。所研发产品预计在疗效方面与核苷类似物药相当，但在价格、耐药性、以及患者使用的方便性等方面优于后者。
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